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早衰症患儿吃上进口药了国内首次!公益救治计划在浙大儿童医院启

发布日期:2022-05-10 23:37   来源:未知   阅读:

  4月22日,“为生命接力——早衰症患儿公益救治计划”项目启动仪式在浙江大学医学院附属儿童医院湖滨院区举行。随着项目的启动,两名在浙大儿院住院的早衰症患儿康康(化名)和健健(化名),成功服下洛那法尼(lonafarnib)药物,成为该公益项目的首批获益者,也成为国内首批用上该药物的早衰症患儿。

  据悉,该项目由浙江省药品监督管理局、浙江省卫生健康委员会、浙江省妇女联合会指导,浙大儿院、浙江省妇女儿童基金会、蔻德罕见病中心共同主办。项目旨在通过医慈多方协同与合作,向早衰症患儿免费提供早衰症治疗药物和救助关爱服务,帮助延长生命、改善症状。

  浙江大学医学院附属儿童医院副院长毛建华、浙江省妇女儿童基金会秘书长冯志刚、蔻德罕见病中心创始人黄如方、浙江医学科技开发有限公司总经理王琪为代表,启动“为生命接力——早衰症患儿公益救治计划”项目。

  启动仪式现场,历经两年时间,在多方的努力下终于将洛那法尼早衰症治疗药物首次免费引入国内。该药物由早衰症研究基金会(PRF)和Eiger BioPharmaceuticals公司捐赠给浙江省妇女儿童基金会,定向用于在浙大儿院治疗的早衰症患儿,药物价值折合人民币约711.99万元。

  早衰症是一种极其罕见且致命性遗传病,其症状包括严重发育不全、硬皮病样皮肤、全身性脂肪营养不良、脱发、关节挛缩、骨骼发育不良、全身加速动脉粥样硬化、伴随着心血管功能下降和中风等,患儿通常在14.5岁左右即死于动脉硬化等心血管事件,发病率约为八百万分之一。

  目前,全球确诊的儿童约两三百例,中国确诊仅两位数,缺乏有效的诊疗方案和治疗手段。2020年11月20日获得美国FDA 批准的洛那法尼(lonafarnib),是目前全世界首家获批治疗早衰症的药物,可降低早衰症患儿的死亡风险并治疗特定的早衰样核纤层蛋白病。

  据临床试验机构管理办公室副主任倪韶青介绍,该药于2007年起在美国开展临床试验,已有约百名早衰症患儿在临床试验中获益(其中1名为中国患儿),有些患儿持续服用时间已超过10年。药物临床试验结果显示,具有良好的安全性、有效性和耐受性。进口洛那法尼成为国内早衰症患儿获得药物治疗的燃眉之急。

  浙大儿童医院党委书记舒强表示,在相关研究还不成熟、相关政策尚未出台的情况下,管理部门能够给予早衰症患儿用药如此力度的支持,体现出人民至上的决策理念。首批Zokinvy (Lonafarnib)成功进入国内,表明国内早衰症患儿距离“有病可看、有药可医”又近了一步。

  作为国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心,目前国内唯一能够开展获得儿童罕见病Zokinvy (Lonafarnib)药物治疗的医院,浙大儿院已制定儿童早衰症一体化救助服务流程,并对药品来源、临床使用、风险控制、科学研究等制定规定和计划,更多早衰症儿童有望在将来得到更好治疗希望。

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